GC녹십자 산필리포증후군 치료제, 식약처 희귀의약품 지정 획득

GC녹십자가 2025년 9월 5일 자체 개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제(GC1130A)가 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로 지정받았다고 발표했다. 이는 미국 FDA와 유럽 EMA에 이은 세 번째 희귀의약품 지정으로, 품목허가 신청 전 사전 검토 수수료 감면 및 조건부 허가 신청 혜택이 주어진다.

산필리포증후군은 소아 약 7만명당 1명 비율로 발생하는 리소좀 축적 질환으로, 2~5세부터 언어 발달 지연과 발달 정체가 나타나고 이후 인지 기능 저하와 생명을 위협하는 증상이 발생한다. 현재까지 승인된 치료제는 없으며 GC녹십자는 이 치료제를 뇌실투여(ICV) 제형으로 개발하고 있다.

GC1130A는 현재 한국, 미국, 일본에서 임상 1상을 진행 중이며, 회사는 5년 내 상용화를 목표로 하고 있다. 허은철 GC녹십자 대표이사는 "국내 희귀의약품 지정으로 개발 속도가 빨라질 것"이라며 "환자들의 미충족 의료 수요를 해소할 의미 있는 대안이 될 것"이라고 밝혔다.