빅파마의 유전자 치료제 투자 급증, 차세대 모달리티로 주목

주요 빅파마 9곳이 지난해 유전자 치료제 신약 후보물질에 338억달러를 투자했으며, 특히 4분기에 165억달러를 기록해 전분기 투자액을 크게 상회했다. 펩타이드 치료제의 뒤를 이을 차세대 모달리티로 유전자 치료제가 주목받고 있으며, 일라이 릴리는 2025년 99억달러를 투자해 적극적인 움직임을 보이고 있다.

유전자 치료제는 기존 치료제로 공략 가능한 인간 유전자 0.05%를 넘어 거의 모든 유전자를 타깃할 수 있어 완치 가능성이 있고 투약 주기가 길다는 장점이 있다. 미국 FDA가 희귀 유전병 환자를 위한 규제 가이던스인 '생물학적 타당 기전 프레임워크'를 시행하기로 한 것도 개발사에 호재로 작용하고 있다.

국내에서는 올릭스, 에스티팜, 알지노믹스 등이 RNA 치료제 개발을 주도하고 있으며, 알지노믹스는 일라이 릴리와 13억달러 규모의 기술이전 계약을 체결했다. 유전자 치료제 시장의 성장이 가속화될 것으로 예상된다.