이엔셀, CMT 치료제 EN001 임상 2a상 본격 시작

세포·유전자치료제 전문기업 이엔셀이 샤르코-마리-투스병(CMT) 치료제 EN001의 임상 2a상에 17일 본격 진입했다. 삼성서울병원을 포함한 국내 3개 주요 대학병원에서 진행되는 이번 임상은 반복 투여에 따른 효능 확인과 적정 용량 구체화에 중점을 둘 계획이다.

EN001은 이엔셀의 자체 플랫폼 기술 ENCT를 활용해 제조한 동종 탯줄 유래 초기 계대 중간엽줄기세포 치료제로, 손상된 말초신경의 수초 재생과 기능 회복을 유도한다. 앞선 임상 1b상에서 안전성과 내약성을 확인했으며 의미 있는 유효성 신호도 확보했다.

희귀질환 치료제는 임상 2상 결과를 기반으로 조건부 품목허가를 신청할 수 있어, EN001이 성공적으로 개발될 경우 상업화 시점을 앞당길 수 있을 것으로 보인다. 이엔셀은 근감소증 치료제 임상 1/2상 시험계획 변경 승인도 확보하며 근육계 난치성 질환 영역 개발 경쟁력을 강화해 나갈 계획이다.